La Food and Drug Administration statunitense, attraverso la procedura accelerata, ha approvato l’anticorpo monoclonale Lecanemab per il trattamento della malattia di Alzheimer.
Lecanemab, commercializzato come Leqembi dalle aziende farmaceutiche Eisai e Biogen, è il primo farmaco a mirare ai meccanismi sottostanti della malattia a ricevere l’approvazione completa dalla FDA. Il farmaco, un anticorpo monoclonale, agisce rimuovendo le placche di proteina beta-amiloide che si accumulano nel cervello man mano che l’Alzheimer progredisce.
In questo senso, assomiglia a un farmaco precedente: Aducanumab (commercializzato da Biogen come Aduhelm), che nel 2021 ha ricevuto l’approvazione “accelerata” sulla base di biomarcatori piuttosto che di risultati. Mentre quel farmaco era efficace nel ridurre l’amiloide, i suoi benefici per la salute cognitiva dei pazienti non sono mai stati chiaramente dimostrati e gli effetti collaterali erano notevoli. La decisione della FDA aveva suscitato critiche quasi universali.
I dubbi
Lecanemab è stato approvato lo scorso luglio sulla base di un grande studio clinico che ha dimostrato che i pazienti con Alzheimer precoce che hanno ricevuto il farmaco hanno avuto un declino del 27% più lento nell’arco di 18 mesi rispetto ai pazienti che hanno ricevuto un placebo.
“Questo dà alle persone più mesi per riconoscere il proprio coniuge, figli e nipoti”, ha dichiarato Joanne Pike, presidente e Ceo dell’Alzheimer’s Association.
Quindi, perché la controversia? Innanzitutto, tale riduzione della progressione della malattia rappresenta meno di mezzo punto su una scala di 18 punti che misura funzioni come memoria e risoluzione di problemi, una differenza che alcuni esperti suggeriscono sia troppo piccola per avere un significato clinico.
Inoltre, i potenziali effetti collaterali del farmaco sollevano la questione se i benefici valgano i rischi: quasi il 13% dei pazienti arruolati nello studio che hanno ricevuto Lecanemab hanno sperimentato gonfiore cerebrale e il 17% hanno avuto emorragie cerebrali. Sebbene questi sintomi fossero per lo più lievi o moderati, tre dei pazienti interessati sono deceduti (anche se non durante il corso del corso randomizzato dello studio).
I pazienti e i medici potrebbero presto avere altre opzioni tra cui scegliere. Pochi giorni dopo che Lecanemab ha ricevuto l’approvazione, uno studio su larga scala di un farmaco simile, Donanemab, ha riportato dati di efficacia marginalmente migliori. Nel frattempo, sono in fase di sviluppo più anticorpi contro l’amiloide e i ricercatori stanno indagando su una serie di approcci alternativi, tra cui vaccini preventivi e farmaci antinfiammatori.
“Su una cosa possiamo essere tutti d’accordo – afferma Lon Schneider, direttore del California Alzheimer’s Disease Center all’Università del Sud della California – è che abbiamo bisogno di trattamenti molto migliori”.
